开发一个基于干细胞的平台,安全有效地传递病毒,特异性杀死肿瘤细胞并恢复晚期癌症患者的免疫活性。 影响力故事 克服阻碍肿瘤杀伤病毒有效静脉内递送至转移性肿瘤的固有限制。 如果成功,该提案将提供必要的数据,从而能够设计临床试验,以改进肿瘤 ...
我们将使用基于人类患者诱导多能干细胞 (hiPSC) 的模型来筛选一种药物,该药物可激活对治疗自闭症谱系障碍 (ASD) 至关重要的转录因子。 影响力故事 我们的目标是开发一种小分子来治疗自闭症谱系障碍 (ASD),该疾病目前影响着 1/68 在美国出生的儿童。 目前,尚 ...
科学和医学研究资助工作组(赠款工作组)的职责是就研究所资助的研究赠款向研究所的 34 名成员组成的管理机构独立公民监督委员会(ICOC)提出建议,包括考虑研究设施拨款的科学价值。 赠款工作组会议议程和记录可在 会议档案.
我们将通过对胚胎干细胞系进行基因编辑来生产通用供体细胞(UDC)系。 由 UDC 系产生的细胞疗法不会被患者的免疫系统排斥。 影响力故事 UDC 系列将解决患者免疫的瓶颈,该瓶颈目前正在减缓许多潜在细胞疗法的开发。 它将首先在 1 型糖尿病细胞疗法中进行 ...
人类胚胎干细胞(hESC)能够无限分裂,在适当的条件下,基本上可以成为人体内的任何细胞。 它们源自正在发育的人类胚胎,为再生医学带来了巨大的希望。 然而,这些细胞表现出 X 染色体状态的不稳定。 雄性 (XY) 细胞和雌性 (XX) 细胞使用一种称为 X 染色体失 ...
在我们的手稿“起源于基底细胞的前列腺癌进展为由管腔样细胞传播的腺癌”中,我们讨论了人类癌症生物学的基本机制,包括癌症的不同组织学变异是否源自共同或不同的靶细胞,以及随着肿瘤的进展,维持疾病持续需要来源的细胞类型。肿瘤异质性是临床 ...
近年来,3D 细胞培养模型作为动物和 2D 细胞培养模型的替代品在药物测试和疾病建模中越来越受欢迎。聚二甲基硅氧烷 (PDMS) 是一种经济高效且易于使用的 3D 培养成型材料;然而,常规 PDMS 成型可能不适合收缩和代谢活跃组织的扩展培养。失败可能包括培养物对 ...
血液或造血干细胞是成功进行骨髓移植所必需的,骨髓移植是治疗一系列血液疾病的方法。然而,血液干细胞很少且难以在培养皿中扩增,限制了这种重要细胞类型用于移植的可用性。在这里,我们研究了体内转分化作为从 iPSC 生成功能性 HSC 的一种方法,iPSC ...
在格莱斯顿科学家三个实验室的团队努力下,我们利用人类诱导多能干细胞来发现心脏中的血流如何防止心血管疾病中的瓣膜硬化。 我们发现,一种名为 NOTCH1 的蛋白质在钙化性瓣膜疾病患者中发生突变,在内皮细胞(瓣膜和血管内壁的细胞)中发挥作用,检测 ...
奥克兰市 – 每年有数百万美国人的膝盖或其他关节的软骨受损,最终可能导致骨关节炎、疼痛和行动不便。 今天,理事会 加州再生医学研究所(CIRM)批准了两个旨在修复受损软骨的项目。 这些项目是 CIRM 批准的 17 个项目之一 DISC2 探索探索计划。 该计划促进 ...
使用心肌源性细胞(CDC)(即成体心脏干细胞)进行的细胞疗法在临床上可有效再生心脏病发作后受损的人类心脏。 这些有益作用是通过 CDC 分泌的纳米颗粒(称为细胞外囊泡 (CDC-EV))介导的。 CDC-EV 含有脂质、蛋白质、DNA 和多种 RNA。 我们质疑 CDC-EV 中功能未知 ...
肌成纤维细胞在慢性损伤期间分泌基质,其消融可改善纤维化。对纤维化早期阶段肌成纤维细胞基因表达的详细分析将有助于开发新的 CKD 生物标志物和疗法。然而,将肌成纤维细胞与纤维化肾脏分离具有挑战性。因此,我们采用翻译核糖体亲和纯化 (TRAP) 来分离 ...